Công nghệ CRISPR được ví như chiếc kéo sinh học có thể làm phẫu thuật phân tử nhờ vào khả năng cắt tại vị trí mong muốn được chính xác nhất. Từ đó thao tác chỉnh sửa được hệ gen. Giờ đây công nghệ CRISPR được ứng dụng vô cùng rộng rãi trong nhiều lĩnh vực như vật nuôi, cây trồng, y học, nông nghiệp. Riêng về y học các nhà khoa học đã ứng dụng công nghệ CRISPR trong việc khám chữa những căn bệnh di truyền.
Hàng loạt những nghiên cứu được tiến hành về việc nghiên cứu ứng dụng kỹ thuật CRISPR. Góp phần tạo nên sự bùng nổ về công nghệ CRISPR những năm về sau. Đặc biệt và nghiên cứu về công nghệ chỉnh sửa gen đột phá mà Trung Quốc thực hiện, đã vượt mặt Mỹ về công nghệ này. Hiện công nghệ CRISPR đã được ứng dụng rộng rãi trong việc cải thiện hệ thống giúp làm việc an toàn, hiệu quả, nhất là ứng dụng trong việc chữa bệnh ở người.
Tìm hiểu công nghệ CRISPR
CRISPR/Cas9 là hệ thống được mô tả lần đầu tiên và được dùng phổ biến. Hệ thống CRISPR/Cas9 bao gồm 2 thành phần:
- Enzyme Cas9 nuclease
- RNA dẫn đường
Nhờ đoạn trình tự bổ sung của RNA dẫn đường với trình tự đích mà phức hợp này có thể tìm thấy vị trí cần chỉnh sửa trên hệ gen. Một số ví dụ như cuối năm 2019 công ty CRISPR Therapeutic và Vertex tại Mỹ đã tiến hành thử nghiệm liệu pháp gen đầu tiên trên bệnh nhân bị beta thalassemia.
Ngoài ra công nghệ CRISPR đã được sử dụng để sửa chữa nhiều gen gây bệnh như:
- Gene DMD gây bệnh teo cơ Duchenne
- Bất hoạt gen CCR5 để kháng virus HIV…
Với sự phát triển vượt bậc trong ứng dụng trong tương lai không xa. Công nghệ CRISPR sẽ tạo ra những bước đột phá trong việc chữa trị tận gốc các bệnh di truyền.
Câu chuyện mang tính cảnh báo cho giới công nghệ
Một nhóm các nhà khoa học Trung Quốc đã tiêm các tế bào được sửa gen lên cơ thể người nhờ công nghệ CRISPR-Cas9. Đây là lần đầu tiên kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR được sử dụng trên người. Và sẽ mở ra một cuộc chiến về y sinh giữa Mỹ và Trung Quốc. Các nhà khoa học Trung Quốc đều đang hy vọng các gen đã được biến đổi có thể giúp cơ thể bệnh nhân chống lại một số loại ung thư phổi. Nhất là với những trường hợp hóa trị hay các phương pháp điều trị khác tỏ ra thiếu hiệu quả.
Trong khi đó, một nhóm các nhà khoa học khác của Mỹ cũng đang đề xuất một nghiên cứu tương tự vào tháng 6 năm nay. Nghiên cứu trị giá 250 triệu USD do Viện ung thư của kỹ sư Sean Parker. Tiến hành dự kiến sẽ được thực hiện tại ĐH Pennsylvania. Tuy dự án đã được Viện Y tế quốc gia (NIH) đồng thuận nhưng vẫn chưa được Cục quản lý dược phẩm và thực phẩm Mỹ FDA cấp phép hoạt động.
Công nghệ đột phá của năm
Công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR đã được các tạp chí Science danh tiếng của Mỹ bình chọn là “Đột phá của năm”. Các chuyên gia cho rằng nó sẽ làm thay đổi cuộc sống. Và có tiềm năng tạo ra một cuộc cách mạng trong y học, khoa học cơ bản và nông nghiệp. Mặc dù kỹ thuật này được phát triển đầu tiên vào năm 2012. Nhưng kể từ 2015, CRISPR mới phát huy hiệu quả và bắt đầu làm biến đổi nền khoa học. Đồng thời châm ngòi cho cuộc tranh luận công khai. Làm cho nó trở thành tiến bộ khoa học xuất sắc nhất năm vừa qua.
Công cụ chỉnh sửa gen gọi là CRISPR. Nhóm các đoạn ngắn đối xứng lặp lại thường xuyên – clustered regularly interspaced short palindromic repeats. Được lấy từ một protein của vi khuẩn – cho phép các nhà khoa học cắt và dán các phần ADN cụ thể. Mở đường cho các phương pháp điều trị hay chữa bệnh mới cho các bệnh di truyền.
Nghiên cứu từ các tế bào soma
Nghiên cứu CRISPR bắt đầu từ các tế bào soma (không sinh sản). “Những nghiên cứu sớm nhất sẽ là sự can thiệp soma với các loại tế bào gốc máu khác nhau”, Pilar Ossorio, Giáo sư luật và đạo đức sinh học tại Viện nghiên cứu Morgridge tại Đại học Wisconsin-Madison; ông từng phát biểu tại hội nghị thượng đỉnh chỉnh sửa gen rằng:
“Nếu bạn muốn thử tăng lượng insulin trong các tế bào tuyến tụy của ai đó. Bạn có thể chỉnh sửa gen đó đúng vào các tế bào tụy”, Ossorio nói. Về mặt lý thuyết, liệu pháp này có thể giúp những người mắc một số loại bệnh tiểu đường. Do các tế bào tuyến tụy không sản xuất đủ insulin. ADN của tế bào sẽ được lấy ra ngoài của cơ thể để chỉnh sửa. Rồi sau đó đưa trở lại vào cơ thể người.
Các nhà khoa học từng tiến hành test thử những kỹ thuật biến đổi gen khác trong điều trị bệnh. Một phương pháp khác cũng cho thấy hiệu quả trong việc điều trị HIV. Nhưng phương pháp sửa gen CRISPR lại đưa ra cách thức điều trị đơn giản hơn. Khi chỉ sử dụng một emzyme để tách những mã gen không mong muốn.
Loại bỏ các gen có khả năng di truyền ung thư
Bằng công nghệ CRISPR-Cas9, người ta có thể loại bỏ tất cả các gen có khả năng di truyền ung thư ở người. Đặc biệt là trước khi căn bệnh phát tác. Về mặt lý thuyết, họ cũng có thể loại bỏ các căn bệnh khác bằng cách tách các gen gây bệnh sau khi chúng bắt đầu gây hại cho cơ thể bệnh nhân. Đây là điều mà giới khoa Mỹ – Trung đều muốn khám phá. Nhưng có vẻ như lần này Trung Quốc lại đang dẫn trước.
Mỹ vốn có một hệ thống quy định y tế nghiêm ngặt hơn hầu hết các quốc gia khác trên thế giới. Chính vì vậy mà ngay cả khi nghiên cứu chỉ thử nghiệm trên những bệnh nhân không còn lựa chọn điều trị nào khác. Nó vẫn phải trải qua một quá trình kiểm duyệt khắt khe; trước khi các bộ ngành quyết định cấp phép cho giới khoa học điều chỉnh bộ gen người. Kết quả là lần thử nghiệm đầu tiên tại Mỹ được tiến hành không phải để thử mức độ hiệu quả của liệu pháp. Mà chủ yếu để xem nó có an toàn hay không.
Bóc tách gen ở nhầm chỗ và có thể gây ung thư
CRISPR không phải là một công nghệ hoàn hảo đến mức những người thực hiện không thể mắc sai lầm. Đôi khi công nghệ Cas9 lại bóc tách gen ở nhầm chỗ và có thể gây ung thư. Trong khi đó, công ty Editas Biotechnology lại đề xuất thực hiện thử nghiệm CRISPR vào năm 2017 đối với các gen gây bệnh mù lòa ở người. ĐH Stanford cũng đã lên kế hoạch thử nghiệm công nghệ CRISPR vào sửa chữa gen gây bệnh thiếu máu.
Tuy vậy, sự vượt trội lần này của Trung Quốc là một câu chuyện mang tính cảnh báo cho giới công nghệ. Một nhóm các nhà khoa học Trung Quốc khác cũng đã thí nghiệm CRISPR trên phôi thai người. Nhưng kết quả chưa được như kỳ vọng – ít nhất 2/3 số bào thai đã được phát hiện bị đột biến gen. Và chỉ một số nhỏ (28 ca sống sót trên tổng số 86 ca thử nghiệm) thai nhi có chứa các nguyên liệu gen thay thế được cấy vào. Nhìn chung, Trung Quốc vẫn đang đánh bại Mỹ trên địa hạt này. Chúng ta vẫn sẽ còn phải tự hỏi liệu công nghệ này có thực sự an toàn? Mục đích để sử dụng trong điều trị bệnh cho người hay không.